基因编辑疗法进展:镰状细胞病与地中海贫血症

  • 日期:08-22
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09: 03: 17 ChinaFit Health

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文字|科学未来人

可能有越来越多的法治基因编辑案例。最近,美国的两家基因编辑公司Vertex Pharmaceuticals和Crispr Therapeutics刚刚为密西西比州的一名患者进行了遗传编辑的镰状细胞病治疗。今年2月,一名德国患者也接受了基因编辑治疗β地中海贫血。

这两家公司Vertex/CRISPR表示,投保15年是安全的。尽管进行了体细胞血红蛋白HbAβ-珠蛋白基因编辑,但现有技术并不能保证100%脱靶。镰状细胞病是最常见的单基因遗传病,每年约有28万新生儿。如果不进行基因编辑,则只能进行同种异体造血干细胞移植。据统计,只有10-18%的患者幸运地找到捐赠者。

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除了Vertex/CRISPR之外,美国的Blue Bird Inc.也对该疾病进行了治疗性试验。 NEJM的临床结果更为乐观,但未使用CRISPR-Cas9技术。他们首先开发了一种药物LentiGlobin,它将目标基因与慢病毒载体连接起来,然后将其引入从患者体内取出的造血干细胞。在造血干细胞体外扩增后,它们最终返回患者,重新表达重组基因,这是正常的HbA蛋白。这种思维方式也有治疗β地中海贫血的成功案例。去年,美国伊利诺伊州本土的Wanda Sihanath通过骨髓干细胞转移到HBB基因,恢复正常,并考入亚利桑那州立大学,专攻生物医学。

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总之,Blue Bird是Vertex/CRISPR的竞争者,它也使用β地中海贫血作为治疗目标。 CRISPR已经在几个国家获得了基因编辑疗法的临床研究许可证,并且FDA还在去年10月取消了其治疗镰状细胞病的临床试验限制。除了来自密西西比州的41岁志愿者外,他们还将招募45名18-35岁的志愿者参加试验。自去年以来,该公司的估值一直很严峻,而且很可能加快这一进程。

很难说你能否成功。去年,Sangamo公布了关于亨特氏病基因编辑疗法的早期数据,这并不理想。两名低剂量患者没有反应,并且在两名中剂量患者的外周血中未检测到该基因的酶(IDS)。当天,Sangamo股价下跌24%。

完成

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文字|科学未来人

可能有越来越多的法治基因编辑案例。最近,美国的两家基因编辑公司Vertex Pharmaceuticals和Crispr Therapeutics刚刚为密西西比州的一名患者进行了遗传编辑的镰状细胞病治疗。今年2月,一名德国患者也接受了基因编辑治疗β地中海贫血。

这两家公司Vertex/CRISPR表示,投保15年是安全的。尽管进行了体细胞血红蛋白HbAβ-珠蛋白基因编辑,但现有技术并不能保证100%脱靶。镰状细胞病是最常见的单基因遗传病,每年约有28万新生儿。如果不进行基因编辑,则只能进行同种异体造血干细胞移植。据统计,只有10-18%的患者幸运地找到捐赠者。

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除了Vertex/CRISPR之外,美国的Blue Bird Inc.也对该疾病进行了治疗性试验。 NEJM的临床结果更为乐观,但未使用CRISPR-Cas9技术。他们首先开发了一种药物LentiGlobin,它将目标基因与慢病毒载体连接起来,然后将其引入从患者体内取出的造血干细胞。在造血干细胞体外扩增后,它们最终返回患者,重新表达重组基因,这是正常的HbA蛋白。这种思维方式也有治疗β地中海贫血的成功案例。去年,美国伊利诺伊州本土的Wanda Sihanath通过骨髓干细胞转移到HBB基因,恢复正常,并考入亚利桑那州立大学,专攻生物医学。

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总之,Blue Bird是Vertex/CRISPR的竞争者,它也使用β地中海贫血作为治疗目标。 CRISPR已经在几个国家获得了基因编辑疗法的临床研究许可证,并且FDA还在去年10月取消了其治疗镰状细胞病的临床试验限制。除了来自密西西比州的41岁志愿者外,他们还将招募45名18-35岁的志愿者参加试验。自去年以来,该公司的估值一直很严峻,而且很可能加快这一进程。

很难说你能否成功。去年,Sangamo公布了关于亨特氏病基因编辑疗法的早期数据,这并不理想。两名低剂量患者没有反应,并且在两名中剂量患者的外周血中未检测到该基因的酶(IDS)。当天,Sangamo股价下跌24%。

完成